Uppföljning

Granskningens bidrag till resultatet

I samband med riksdagens behandling av regeringens skrivelse med anledning av Riksrevisionens rapport i mars 2022, riktade riksdagen ett tillkännagivande till regeringen med innebörden att regeringen bör ta fram en särskild nationell strategi och en särskild finansiering för att säkerställa att patienter i hela landet får tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar och diagnoser. I juni 2022 fick TLV i uppdrag av regeringen att föreslå hur patienternas tillgång till läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar kan stärkas. I uppdraget refererade regeringen till Riksrevisionens granskning. Vår bedömning är att granskningen efter riksdagens tillkännagivande bidrog till regeringens uppdrag till TLV och därmed till TLV:s utvecklingsarbete med stöd av uppdraget, som lett fram till ett nytt förhållningssätt vid subventionsbesluten. Det kan också antas att granskningen bidragit till att TLV utvecklat tydligare ramar för bedömningen av sjukdomens svårighetsgrad i hälsoekonomiska utvärderingar, och till att TLV tydligare kommunicerar hur det samhällsekonomiska perspektivet tillämpas vid subventionsbesluten. För övrigt är det svårt att avgöra om eller i vilken utsträckning granskningen har inverkat på de åtgärder som vidtagits inom de områden som granskningen berörde.

Uppföljning av granskningen

Uppföljningen avser perioden från riksrevisors beslut att inleda granskningen i december 2019 till och med december 2025, då uppföljningen avslutades.

Information har samlats in dels genom studier av offentligt tryck, regeringsuppdrag och myndighetsrapporter, dels genom en intervju med Socialdepartementet och ytterligare en med Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).

Riksrevisionens granskning från 2021 i korthet

När ett läkemedel är godkänt för försäljning i Sverige kan läkemedelsbolaget ansöka hos TLV om att det ska tas in i läkemedelsförmånerna. Att ett läkemedel tas in i förmånerna innebär att staten subventionerar läkemedlet. TLV bedömer vilka läkemedel som är kostnadseffektiva och därmed ska subventioneras, samt fastställer apotekens inköpspris och försäljningspris för dessa läkemedel.

Granskningen avsåg TLV:s arbete med att bestämma vilka läkemedel som ska ingå i läkemedelsförmånerna. TLV:s prövning görs utifrån en värdebaserad prissättning [1] och följer hälso- och sjukvårdens etiska plattform. Granskningen berörde även regeringens insatser för att ge TLV förutsättningar för att pröva nya subventionsärenden samt följa upp och ompröva fattade beslut.

Granskningen motiverades av stigande kostnader för läkemedelsförmånerna och av att TLV:s uppgift att prioritera vilka läkemedel som ska ingå i läkemedelsförmånerna hade försvårats, beroende på att läkemedelsföretagen begärt ett förhållandevis högt pris för vissa nya typer av läkemedelsbehandlingar med stor betydelse för små patientgrupper. Det fanns dessutom en större osäkerhet än tidigare om läkemedlens behandlingseffekter och användning vid den tidpunkt då TLV skulle ta ställning till om de ska ingå i läkemedelsförmånerna.

I granskningen drogs bland annat följande slutsatser:

• Det fanns ett behov av nya grunder för prissättningen som medgav att nya jämförelsevis dyra läkemedel kunde tas in i förmånen, samtidigt som förutsättningar skapades för att reducera kostnaderna för äldre läkemedel.
• Den fortsatta utvecklingen av den värdebaserade prissättningen förutsatte nära samverkan mellan staten, regionerna och industrin.
• Regeringen behövde undersöka hur staten kunde underlätta för regionerna och förstärka deras drivkrafter att ingå sidoavtal med återbäring och att styra läkemedelsanvändningen.
• En mer systematisk uppföljning av subventionsbesluten var en förutsättning för att TLV skulle kunna utveckla prissättningen och bidra till en mer kostnadseffektiv läkemedelsanvändning.
• TLV behövde tydliggöra sina principer för hur myndigheten bedömer sjukdomens svårighetsgrad.
• TLV behövde tydliggöra sin kommunikation om vilka samhällsekonomiska kostnader som låg till grund för TLV:s subventionsbeslut.

Riksrevisionen lämnade följande rekommendationer till regeringen:

• Initiera nya överläggningar mellan staten, industrin och regionerna i syfte att nå överenskommelser med ömsesidiga åtaganden som kan ligga till grund för författningsändringar. Överläggningarna bör särskilt fokusera på:
  • hur grunder för prissättning och subventionering av olika typer av läkemedel i olika faser av livscykeln kan utvecklas
  • hur Socialstyrelsens patientregister och läkemedelsregister kan utvecklas för att bättre understödja en ändamålsenlig prissättning och subventionering av läkemedel
  • hur staten kan underlätta och ge incitament för regionerna att tydligare styra förskrivningen mot de mest prisvärda läkemedlen inom förmånernas begränsningar.

• Säkerställ att TLV kan systematisera uppföljningen av fattade beslut utifrån de data som TLV har tillgång till i dag.

Riksrevisionen lämnade följande rekommendationer till TLV:

• Kommunicera tillämpningen av det samhällsekonomiska perspektivet på ett tydligare sätt.
• Utveckla tydligare ramar för bedömningen av sjukdomens svårighetsgrad.

Revisionens iakttagelser och rekommendationer är delvis hanterade

I det här avsnittet redovisar vi information från uppföljningen. Fokus ligger på de iakttagelser och rekommendationer som lämnades i granskningsrapporten, och om de granskade har vidtagit åtgärder. Vi redovisar också bedömningar av om granskningen påverkade att åtgärder vidtogs.

TLV inför nya arbetssätt för att dels öka tillgången till läkemedel för patienter med sällsynta hälsotillstånd, dels reducera kostnaderna i förmånen för läkemedel med höga försäljningsvärden

I samband med riksdagens behandling av regeringens skrivelse med anledning av Riksrevisionens rapport i mars 2022, riktade riksdagen ett tillkännagivande till regeringen med innebörden att regeringen bör ta fram en särskild nationell strategi och en särskild finansiering för att säkerställa att patienter i hela landet får tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar och diagnoser.[2] Regeringen gav TLV i juni 2022 i uppdrag till TLV att bland annat analysera förutsättningarna och konsekvenserna av ett delvis förändrat förhållningssätt i subventionsbeslut om läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar i syfte att utveckla tillgången till dessa läkemedel. En förutsättning för uppdraget var att myndighetens samlade förslag till handlingsvägar inte skulle ge staten ökade kostnader för läkemedel jämfört med dagens system.[3] TLV fick i februari 2024 i uppdrag av regeringen att fortsätta detta uppdrag. [4]

En följd av det utvecklingsarbete som TLV bedrivit inom ramen för uppdragen från regeringen är att TLV i större utsträckning tar hänsyn till dels patientantal, dels försäljningsvärde i myndighetens beslut om pris och subvention. Det ändrade förhållningssättet innebär att man kan acceptera högre kostnader för läkemedel vid sällsynta sjukdomar, medan läkemedel med högt försäljningsvärde kan få prissänkningar. Det ska leda till en ökad tillgång till läkemedel för patienter med svåra och sällsynta hälsotillstånd och till att dämpa kostnader för läkemedel med stort försäljningsvärde.[5] TLV har kunnat ändra förhållningssätt i subventionsbesluten inom ramen för rådande författningsreglering.

TLV har således på regeringens uppdrag arbetat med att lösa det problem som granskningen pekade på. TLV har emellertid på en punkt utvecklat en annan lösning än den som rekommenderades i granskningen: TLV sänker kostnaderna för läkemedel med höga försäljningsvärden, att jämföra med rekommendationen i granskningen, som i stället förordade sänkta priser på äldre läkemedel.

TLV uppger att uppdragen från regeringen, där det finns en hänvisning till Riksrevisionens granskning i det första uppdraget, var en förutsättning för att TLV skulle kunna bedriva det utvecklingsarbete som lett fram till det nya förhållningssättet i subventionsärendena.[6] Vi kan därför anta att granskningen bidragit till TLV:s nya förhållningssätt. Det ska dock sägas att frågan om behovet av att öka tillgången till vissa kostsamma läkemedel för små patientgrupper har aktualiserats i flera sammanhang. I regeringens skrivelse till riksdagen med anledning av vår rapport bedömer regeringen att vår granskning utgör ett värdefullt underlag i det fortsatta utvecklingsarbetet. Regeringen hänvisar också till att flera åtgärder redan vidtagits.[7]

Det är för tidigt att säga i vilken utsträckning TLV:s ändrade förhållningssätt i subventionsärendena kommer att leda till ökad tillgång till läkemedel för patienter med sällsynta hälsotillstånd, och samtidigt reducera kostnaderna i förmånen för läkemedel med höga försäljningsvärden. TLV:s nya förhållningssätt förutsätter en acceptans för förändringen inom de berörda läkemedelsföretagen.

Staten och regionerna är överens om att verka för bland annat förbättrad tillgång till vissa läkemedel för sällsynta hälsotillstånd

I överenskommelsen om statens bidrag till regionerna för kostnader för läkemedelsförmånerna m.m. 2024, enades parterna om att analysera och utveckla förutsättningarna för att förbättra tillgången till nya effektiva läkemedel. I överenskommelsen ingick att parterna samtidigt skulle arbeta för ett långsiktigt hållbart system för att säkerställa en god och jämlik tillgång till läkemedel till rimliga kostnader för patienter med både vanliga och ovanliga hälsotillstånd. I motsvarande överenskommelse avseende 2025 anges att parterna är överens om bland annat att inom ramen för statens bidrag till regionerna för kostnader för läkemedelsförmånerna se över hur finansiellt utrymme och stärkt riskdelning kan skapas för att förbättra tillgången till vissa läkemedel för sällsynta hälsotillstånd eller särskilt angelägna läkemedelsterapier. Arbetet ska innefatta en översyn av möjliga förslag för riskdelning och delat finansieringsansvar mellan staten och regionerna.[8] Det går inte att avgöra i vilken utsträckning vår granskning inverkat på parternas arbete för att förbättra tillgången till vissa läkemedel.

TLV har underlättat för regionerna att tydligare styra förskrivningen mot de mest prisvärda läkemedlen inom förmånernas begränsningar

TLV har fortsatt att arbeta för att förbättra förutsättningarna för förhandling om avtal för läkemedel inom förmånerna (sidoöverenskommelser) i olika situationer.[9] TLV har bland annat utvecklat processer för att få fram bättre underlag inför att regionerna ska kunna ta ställning till om man vill förhandla om bland annat återbäring, samt skapat utrymme för mera tid för förhandlingar under handläggningstiden.[10] Det går inte att avgöra om granskningen påverkat TLV:s arbete med att underlätta för regionerna att teckna sidoöverenskommelser.

Det pågår ett arbete med att utveckla Socialstyrelsens patientregister och läkemedelsregister, bland annat i syfte att underlätta TLV:s uppföljning

I ett betänkande av Utredningen om hälsodataregister föreslås förändringar i regelverket för hälsodataregister, däribland patientregistret och läkemedelsregistret. Utredningen föreslår bland annat en utökad insamling av uppgifter till patientregistret.[11] Regeringen har därefter gett Socialstyrelsen i uppdrag att fortsätta arbetet med att förbereda för utökad insamling av uppgifter från hälso- och sjukvården. Uppdraget ska avrapporteras senast den 30 november 2026. [12] Bättre tillgång på data är viktigt för att förbättra TLV:s förutsättningar att följa upp subventionsbesluten. Det går inte att bedöma om granskningen har haft någon inverkan på de åtgärder som regeringen vidtagit i syfte att förbättra hälsodataregistren.

TLV ser behov av att systematisera uppföljningen av fattade beslut utifrån de data som TLV har tillgång till i dag.

TLV delar vår bedömning av att TLV behöver systematisera uppföljningen av subventionsbesluten utifrån de data som redan föreligger i dag. Regeringen anger att TLV:s pågående utvecklingsarbete för att få tillgång till data från olika aktörer måste fortsätta för att myndigheten ska ha bättre förutsättningar att bland annat följa upp sina beslut.[13] TLV ser även ett behov av resursförstärkning inom myndighetens kärnuppdrag.[14] Det är svårt att bedöma i vilken utsträckning uppföljningen är mera systematisk i dag än vid tidpunkten för granskningen.

TLV har utvecklat tydligare ramar för bedömningen av sjukdomens svårighetsgrad

TLV har utvecklat tydligare ramar för bedömningen av sjukdomens svårighetsgrad. TLV har bland annat, med hänvisning till vår granskning, tagit fram vägledande material för bedömning av svårighetsgrad.[15] TLV har även ökat precisionen i hur svårighetsgraden beräknas, med hänvisning till vår granskning.[16] Det är sannolikt att vår granskning har påverkat TLV till att tydliggöra bedömningen av sjukdomens svårighetsgrad.

TLV kommunicerar tillämpningen av det samhällsekonomiska perspektivet på ett tydligare sätt

TLV har gjort en översyn av hur det samhällsekonomiska perspektivet tillämpas i hälsoekonomiska utvärderingar och kommunicerar nu detta tydligare.[17] TLV har i samband därmed hänvisat till vår granskning.[18] Det är sannolikt att vår granskning har påverkat TLV att förtydliga tillämpningen av det samhällsekonomiska perspektivet.

Referenslista

Bet. 2021/22:SoU21, Riksrevisionens rapport om statens subventionering av läkemedel, rskr. 2021/22:199.

Regeringsbeslut S2022/03077 (delvis), Uppdrag att analysera och föreslå hur patienternas tillgång till läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar kan stärkas.

Regeringsbeslut, S2024/00481 (delvis), Uppdrag att fortsätta analysera förutsättningar och utveckla verktyg för att stärka tillgången till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd.

Regeringsbeslut S2025/00940, Uppdrag till Socialstyrelsen att förbereda för utökad insamling av uppgifter från hälso- och sjukvården.

Regeringens skrivelse 2021/22:43, Riksrevisionens rapport om statens subventionering av läkemedel.

Socialdepartementet samt Sveriges Kommuner och Regioner, Statens bidrag till regionerna för kostnader för läkemedelsförmånerna m.m. 2025. Överenskommelse mellan staten och Sveriges Kommuner och Regioner, 2024, s. 5–7.

SOU 2024:57, Ett nytt regelverk för hälsodataregister.

TLV, Hur ska vi utvärdera och hur ska vi betala? Hälsoekonomiska bedömningar och betalningsmodeller för precisionsmedicin och ATMP – 2021, 2021, s. 79–82.

TLV, Praktiska förutsättningar för stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd. Rapport från regeringsuppdrag, 2024, s. 7–9.

TLV, ”Riksrevisionens granskning kan bidra till att stärka TLV:s arbete” https://www.tlv.se/press/nyheter/arkiv/2021-05-07-riksrevisionens-granskning-kan-bidra-till-att-starka-tlvs-arbete.html. hämtad 2025-12-05.

TLV, ”TLV inför nya arbetssätt för att öka tillgången till läkemedel för patienter med sällsynta hälsotillstånd”, https://www.tlv.se/press/nyheter/arkiv/2025-01-02-tlv-infor-nya-arbetssatt-for-att-oka-tillgangen-till-lakemedel-for-patienter-med-sallsynta-halsotillstand.htm, hämtad 2025-12-08.